多发性骨髓瘤是仅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大常见血液恶性肿瘤,发病率占血液恶性肿瘤的10%。很多患者在经历了造血干细胞移植、化疗、放疗等治疗后,反复复发陷入无药可治的绝望。
5月27日,国际顶级血液类期刊Blood杂志刊出一项来自我校同济医学院附属同济医院的重磅科研成果:使用新型嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法治疗复发、难治性多发性骨髓瘤,可达100%的有效控制。这意味着,新型国产CAR-T攻克下了血液肿瘤领域的这一难题。一位来自河北身患多发性骨髓瘤的医生在经历了骨髓移植、化疗、放疗失败后,慕名赶到同济,幸运的他在接受了CAR-T治疗后,至今已重生将近3年。
CAR-T细胞免疫疗法,是近年来闪闪发亮的肿瘤治疗新星,在白血病、淋巴瘤等恶性血液肿瘤领域取得了令人鼓舞的疗效。传统的放疗、化疗等治疗方案在杀死肿瘤细胞的同时,也会损伤非肿瘤细胞,而CAR-T细胞免疫治疗则更为精准。医生从患者体内抽取T细胞,然后在体外培养增殖,使之变成一个能识别肿瘤细胞的“导弹”CAR-T细胞。CAR-T细胞回输患者体内后,就会像装上“GPS”导航一般,精确地靶向捕获并清除癌细胞。
众所周知,截止目前,多发性骨髓瘤仍被视为一种不可治愈的疾病,使用CAR-T疗法治疗多发性骨髓瘤也成为了国内外科学家期待攻下的另一个难关。目前全中国有100余家生物技术公司在开展CAR-T治疗或临床试验,比较深入的CART多半是鼠源或其他非人源的,全人源的较少。
据悉,这项突破性的由同济医院血液内科周剑峰教授团队公布的I期临床试验研究结果,采用了全人源针对BCMA靶点的CAR-T,是目前已发表的针对复发难治多发性骨髓瘤患者疗效最好的。
5年来,周剑峰团队从鼠源CAR-T过渡到全人源CAR-T,近百位复发难治的骨髓瘤患者接受了该技术,大多数获得了完全缓解,部分患者有可能完全治愈。相关的研究成果多次受邀在国际会议上交流报告,研究文章发表后,获国内外一致好评。
此项研究共入组18例复发难治多发性骨髓瘤患者,涵盖了剂量爬坡及剂量扩增两个部分的研究,精准地探究出后期更为适合患者的细胞回输剂量。
试验结果显示,18例多发性骨髓瘤患者的整体缓解率高达100%,其中有72.2%的患者达到完全缓解。既往接受小鼠BCMA靶点CAR-T治疗的受试者仍然可从此种CAR-T 治疗中获益。在获得令人振奋的疗效同时,该CAR-T技术显示了很高的安全性。
来自伦敦大学学院癌症研究权威专家们对该CAR-T在体内持久续存所展示出的独特优势以及对于非人源CAR-T疗法治疗失败后再采用此种人源CAR-T治疗的前景给予了肯定。
作为国内最早一批拥有国际同等水平CAR-T技术的医院,2015年,同济医院成功实施了华中地区首例CAR-T疗法治疗复发的急性淋巴细胞白血病。随着成功案例的不断增加,来自美国、澳大利亚、东南亚、迪拜等国家和地区的患者纷纷慕名而来。周剑峰教授表示,未来,CAR-T细胞疗法的应用范围和应用人群将逐步扩大,有望造福更多癌症患者。
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