尚德药缘：用原创药挑战世界医学难题

作为科技创新策源地、科研成果孵化器、科技服务资源集聚区，天开园承载着以科技创新推动产业创新、加快发展新质生产力的重要使命。这里是一片创新创业的沃土，一年来，我们在这里见证了无数企业从零到一的成长历程，感受了科技与市场的激烈碰撞，也分享了成功与挑战交织的创业故事。在天开园开园一周年之际，我们将集中展示天开园里那些在创业浪潮中砥砺前行的企业风采，传递勇于创新的创业精神，点燃更多创业者的激情，为南开大学“双一流”建设、天津市高质量发展激发新的科创力量。

南开新闻网通讯员 付坤 田博欣

　　今年3月份，天津市发布2023年度第二批专精特新中小企业认定名单，尚德药缘上榜。也就是在这个月，它的全资子公司尚德药缘（天津）生物制药有限公司在天开园注册成立。

　　尚德药缘由“国家杰出青年”、南开大学化学学院教授陈悦等一众高端人才共同创办，是一家专注于脑部恶性肿瘤与脑转移瘤、间质性肺炎、肺纤维化等疾病新药研发的高新技术企业。公司成立后迅速组建了包括药学、药理、药代、知识产权、注册、临床、质量等在内的整套研发团队，始终以“创新”为核心驱动力，针对最迫切的临床需求，开展全球原创新药的研发、试生产与海内外临床试验，打造了穿过血脑屏障的技术平台与靶向癌症干细胞的药物研发平台。

　　尚德药缘的一鸣惊人要从其小分子免疫调节剂ACT001的问世说起。陈悦教授介绍说，免疫调节剂（如来那度胺）往往在癌症、炎症与纤维化方面具有广阔的应用前景，但是在全球上市与临床试验的候选药物中，因为难以突破血脑屏障的阻碍以及脑部免疫微环境和身体的肿瘤微环境不太一样，能够进入脑部的免疫调节剂是非常罕见的，于是脑肿瘤成了靶向药的“禁区”，陈悦教授和他的团队就闯了这样一个“禁区”，而且还坚持做原创药。秉持着这样的理念，尚德药缘开发了多个候选新药品种，其中独家开发的小分子免疫调节剂ACT001能够很好地穿过血脑屏障，大量进入脑部。

　　2023年12月20日，尚德药缘传来振奋人心的消息，其原创新药ACT001被美国食品药品监督管理局（FDA）授予快速通道资格，用于治疗儿童弥漫性中线胶质瘤，包括但不限于弥漫性内生型桥脑胶质瘤(DIPG)。这是ACT001获得3项欧美孤儿药资格，1项儿童罕见病资格（中国首个）后，又一次获得更为重要的海外临床试验支持政策与资质。这一资格的获取，不仅是对ACT001在治疗严重及危及生命疾病的潜力的高度认可，更是尚德药缘国际化战略的重要里程碑。

　　对于公司以原创为核心，实现生物医药领域颠覆性的突破，陈悦教授感慨地说：“原创药的使命就是解决无药可用的困境，为患者带来真正的希望。我们选择了一条艰难但正确的道路，因为我们相信，唯有原创，才能真正推动医学的进步，让患者受益。”

　　现在，公司申请发明专利近百项，其中48项获得授权，3件国际专利在全球20个国家和地区获得授权；针对恶性脑瘤新药ACT001在全球获得10余项临床试验批件，我国首个儿童罕见病资格以及全国罕见的快速通道资格，针对儿童脑瘤及肺癌脑转移用途已进入关键临床试验，预计2025年产品上市。

　　尚德药缘不仅在科研上屡获突破，更是在产业化上取得了长足进展，已累计完成数亿元融资，Pre-IPO轮融资也在顺利进行中，为后续产品上市与市场推广奠定了坚实基础。

　　此外，尚德药缘亦是荣誉满载，包括获得国家知识产权优势企业、高新技术企业、专精特新中小企业、瞪羚企业等称号，以及天津市科学技术奖技术发明一等奖等。

　　尚德药缘的故事，是中国生物医药创新力量崛起的缩影，是科研人员不畏艰难、勇于探索精神的生动体现。每一次的国际认可，都是尚德药缘创新实力的见证，也是中国创新药走向世界的又一步坚实步伐。现如今，尚德药缘正持续加大研发投入，深化国际合作，向着集研发、生产、销售为一体的跨国医药集团迈进，致力于将更多科研成果转化为临床应用，为攻克脑部肿瘤等难治性疾病贡献中国智慧和方案，惠及全球患者。

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