复发或难治性急性髓性白血病(R/R AML)预后不良且对现有的常规化疗方案反应欠佳，嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞疗法作为免疫治疗中最有潜力的疗法之一，在部分血液系统恶性肿瘤中发挥出了卓越的疗效，然而其在急性髓系白血病中疗效有效，其主要原因可能是由于急性髓系白血病细胞异质性较大、缺乏高度特异性的靶点。
近日，南开大学附属第一中心医院赵明峰教授团队与南开大学生命科学学院张宏恺教授团队进行合作，解决了R/R AML CAR-T治疗的难题，相关研究成果于7月7日在线发表在国际权威杂志《Journal ofHematology & Oncology》(IF:23.168)上。
在这项临床研究中，团队首次成功将针对新靶点CLL-1的CAR-T细胞疗法应用于成人R/R AML患者中，10例入组的急性髓系白血病患者在接受了3天FC预处理方案后均输注了1-2×106个/kg的CLL-1 CAR-T细胞。所有患者均出现了细胞因子释放综合征(CRS)，其中4 例为低级别，其余 6 例为高级别CRS，无患者出现 CAR-T细胞相关性脑病综合征 (CRES)。CLL-1 CAR-T治疗的完全缓解 (CR)/完全缓解伴血液学不完全恢复(CRi) 率为70% (n = 7/10)，研究中位随访时间为173天，末次随访结束时仍有6名患者存活。值得注意的是，CLL-1 在正常粒细胞中也高度表达，所有患者均出现了严重的粒细胞缺乏，部分患者出现难以控制的感染，而桥接造血干细胞移植是解决脱靶毒性导致的长期粒细胞缺乏的可行策略。
团队成员表示，这项研究首次证明了 CLL-1 CAR-T 细胞疗法在成人R/R AML中的疗效显著且耐受性好，进一步扩展了CAR-T在急性髓系白血病治疗中的应用。目前，团队正在继续开发多项针对急性髓系白血病患者的新靶点及双靶点CAR-T的基础研发及临床转化工作，力争进一步让更多患者受益。
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