日前，由南开大学陈悦教授课题组原创，天津尚德药缘科技股份有限公司开发的抗脑胶质瘤原创候选新药ACT001，获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准的儿童罕见病资格证(RPDD)，成为我国原创候选新药中，首个获得美国RPDD资格的药物品种。目前，ACT001正在中国、澳洲、美国同步开展多种适应症的临床试验。RPDD资格证的获得，将进一步加快该候选新药的临床试验与上市评审。
弥漫性内生型脑桥胶质瘤(DIPG)，多发于5至10岁的儿童，因为无法手术切除处于脑干部位的肿瘤，该疾病的临床预后极差，中位生存期仅9至12个月，长期生存率不足1%。DIPG的治疗没有获批上市的药物，连目前脑胶质瘤治疗的最佳药物替莫唑胺，也未取得明显疗效。
“在最新修订的世卫组织中枢神经系统肿瘤分型中，绝大多数的弥漫性内生型脑桥胶质瘤DIPG已被重新分类到一种新的肿瘤类型——带H3K27突变的弥漫性中线胶质瘤(DMG)，此定义为侵润性高级胶质瘤，位于脑中线，恶性程度极高。因此，ACT001批准的儿童罕见病资格证(RPDD)，是针对带H3K27突变的弥漫性中线胶质瘤(DMG)。”陈悦说。
ACT001的主要适应症就是包括DIPG在内的恶性脑胶质瘤。对于DMG的治疗存在迫切临床需求，这也是ACT001能够获得美国针对DMG的儿童罕见病资格证的重要原因之一。值得一提的是，此前，ACT001曾于2017年、2018年先后获得针对胶质母细胞瘤(GBM)的美国孤儿药资格和欧盟孤儿药资格。
今年6月，主持ACT001临床试验的多位中外医生，先后在美国临床肿瘤学会(ASCO)与神经肿瘤学会(SNO)儿童脑瘤的学术会议上，公布了ACT001的部分临床试验结果，尤其是SNO会议的报告，引起全球儿童脑瘤医生的关注。
据介绍，参考澳洲的临床试验结果与新的配方胶囊，天津尚德药缘也在为中国的弥漫性内生型脑桥胶质瘤患者申请临床试验方案的调整，将剂量升高约3倍至530-700mg/m2 BID，并申请采用和澳洲相同的配方胶囊。新配方胶囊含有等量药物，但是体积小3倍，更方便患者服用。
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